Farmaci per malattie rare

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La vicina scadenza di molti brevetti sta costringendo grandi case farmaceutiche a doversi confrontare con la concorrenza dei farmaci generici. Per questo, molte aziende stanno investendo sui farmaci “orfani”, efficaci nel trattamento di malattie rare che non vengono immessi sul mercato a causa della domanda insufficiente a coprire i costi di produzione. Questo mercato però, grazie a incentivi statali, è in costante crescita: nel 2008 il fatturato è stato di 16,48 miliardi di euro e si prevede che nel 2015 salirà a 27,09 miliardi.Il mercato delle malattie rare si trova però di fronte a numerose sfide quali la carenza di informazione, il limitato accesso ai farmaci orfani e la grande differenza nelle politiche dei singoli Stati europei in merito.

Un’armonizzazione delle politiche all’accesso e sui prezzi contribuirebbe a ridurre i ritardi sulla disponibilità di tali farmaci e semplificherebbe il loro processo di approvazione.

   

La Commissione:

  

  1. Ha a disposizione statistiche sul numero di pazienti che necessitano di tali farmaci, sui tempi di attesa e sui costi che devono sostenere?
  2. Ha una documentazione sulle diverse politiche di ogni Stato membro al fine di individuare quale possa essere la via migliore comune da perseguire?
  3. Ha intenzione di proporre  alle case farmaceutiche d’ investire su tali farmaci, dando così pari dignità a tutti i pazienti comunitari, qualsiasi sia la loro malattia?

Risposta data da Günter Verheugen a nome della Commissione

Il numero di persone che necessitano di farmaci per malattie rare dipende dalla definizione che viene data di malattia rara. L’Unione europea considera una malattia «rara» quando questa colpisce non più di 5 su 10 000 persone nell’UE. Questo è anche uno dei criteri adottati nel quadro legislativo comunitario concernente i medicinali orfani(1). In tale contesto si ritiene che nell’Unione europea 29 milioni di persone sono o saranno colpite da 5 000 a 8 000 varie malattie rare(2). Da quando è in atto il quadro legislativo comunitario (dal 2000), sono stati autorizzati per la commercializzazione nella Comunità 51 medicinali orfani in totale(3). La Commissione non dispone di statistiche sui tempi di attesa per i pazienti che necessitano di farmaci in caso di malattie rare. Tuttavia, l’Organizzazione europea per la Malattie rare, con il sostegno della Commissione, ha raccolto dati che sono disponibili all’indirizzo www.eurordis.org. L’assegnazione della qualifica a prodotti medicinali orfani, l’assistenza nell’elaborazione di protocolli e l’autorizzazione all’immissione in commercio sono procedure centralizzate, ma la valutazione delle tecnologie sanitarie (VTS), insieme alle decisioni relative ai prezzi e ai rimborsi, restano di competenza degli Stati membri.

La Commissione riconosce che molti cittadini europei non hanno un accesso adeguato a tutti i farmaci orfani autorizzati. Nell’ambito del Forum Farmaceutico la Commissione ha quindi elaborato un documento dal titolo «Improving access to orphan medicines for all affected EU citizens» (Migliorare l’accesso ai medicinali orfani per tutti i cittadini dell’UE interessati)(4) insieme agli Stati membri, alle industrie, ai pazienti e alle altre parti in causa. Nel documento sono stati individuati numerosi ostacoli per un accesso equo e sono state esaminate alcune aree per cui è possibile apportare miglioramenti. Tali concetti sono stati identificati nelle parti 5.3 e 5.6 della comunicazione della Commissione(5)dell’11 novembre 2008 sulle malattie rare, e nella proposta di raccomandazione del Consiglio(6). In questo ambito la Commissione ha proposto di creare un gruppo di lavoro per permettere uno scambio di conoscenze tra gli Stati membri e le autorità europee sulla valutazione scientifica del valore aggiunto clinico dei medicinali orfani. Queste collaborazioni potrebbero tradursi in valutazioni comuni, non vincolanti, del valore aggiunto clinico e in un miglioramento dell’informazione tale da facilitare le decisioni nazionali sui prezzi e sui rimborsi senza sottrarre alle autorità le rispettive attribuzioni in materia.

La determinazione dei prezzi e dei rimborsi costituisce uno degli ostacoli principali per l’accesso. Tuttavia, la competenza per quanto riguarda le decisioni relative ai prezzi e ai rimborsi è di ogni singolo Stato membro. Il documento citato in precedenza identifica alcune vie da seguire basate sulla collaborazione tra gli Stati membri. Inoltre, in base alla legislazione sui medicinali orfani gli Stati membri devono comunicare alla Commissione informazioni dettagliate riguardo ad ogni misura messa in atto per sostenere la ricerca, lo sviluppo, la commercializzazione e la disponibilità dei farmaci orfani, comprese le misure relative ai prezzi e ai rimborsi. La Commissione ha elaborato e pubblicato un elenco (aggiornato nel 2006)(7) dei rispettivi incentivi e degli incentivi comunitari. Il ruolo della Commissione è quindi quello di facilitare lo scambio di esperienze e di buone pratiche tra le autorità nazionali che devono prendere le decisioni.

Il quadro legislativo relativo ai farmaci orfani prevede alcuni incentivi significativi per le società farmaceutiche che investono nei farmaci orfani, in particolare l’esclusiva di mercato(8) nonché una facilitazione per la procedura presso l’Agenzia europea di Valutazione dei Medicinali (EMEA). Più di 30 milioni di euro di fondi comunitari sono stati utilizzati per sostenere la riduzione dei diritti di consulenza scientifica per l’assegnazione della qualifica ai prodotti medicinali orfani. Inoltre, l’EMEA fornisce assistenza nell’elaborazione dei protocolli e consulenza scientifica alle società per facilitare e rendere più rapido lo sviluppo di nuovi farmaci orfani e il loro accesso.