SFRUTTAMENTO INDUSTRIALE DI UNA METODICA BIOTECNOLOGICA

Interrogazione con richiesta di risposta scritta delle onn. Cristiana Muscardini (ECR) e Roberta Angelilli (PPE)

Un’azienda
ha stipulato con l’Università di Roma “La Sapienza” un contratto di
licenza e di sfruttamento industriale del brevetto di una metodica
biotecnologica che consente, attraverso il dosaggio di una serie di microRNA
presenti nel sangue, di quantificare lo stato di progressione della malattia in
pazienti affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne. La metodica brevettata
nasce da una ricerca del dipartimento di Biologia e Biotecnologie della
Sapienza, la quale ha identificato che in pazienti affetti da Distrofia
Muscolare di Duchenne si trovano nel plasma sanguigno microRNA normalmente
presenti nelle fibre muscolari. La quantità di queste molecole è correlata alla
gravità della patologia. Questa metodologia rappresenta quindi un prezioso
strumento diagnostico che potrà anche permettere di definire il livello di
beneficio in caso di trattamenti terapeutici. Con questo accordo la società
Ylichron, una volta completati gli
studi di validazione del metodo e della sua efficacia predittiva, porterà
sul mercato un servizio innovativo di diagnostica medica  disponibile per i centri diagnostici, gli
ospedali e le istituzioni di Ricerca, che consentirà una valutazione
quantitativa del grado di progressione della malattia

 

La Commissione

 

1.    è
al corrente di questa metodica?

2.    non
crede che questo test – un unicum nei Paesi dell’UE – una volta che sia stato opportunamente validato possa essere di
grande rilevanza per lo studio degli effetti di terapie sui pazienti e sui
trial clinici di nuovi farmaci, consentendone una valutazione più efficace?

3.    Non
ritiene che questo metodo poco invasivo, opportunamente validato, possa permettere a centri diagnostici di
determinare la gravità della patologia e la valutazione accurata e comparata
dell’efficacia di diversi trattamenti terapeutici?

4.   come 
intende supportare l´attività di validazione del metodo e la sua
efficacia predittiva, di modo che possa essere reso disponibile a tutti i
possibili interessati?

5.  
come intende promuovere l´assegnazione di fondi europei per progetti
legati alla ricerca in questi settori?

IT

E-004715/2013

Risposta di Máire
Geoghegan-Quinn

a nome della Commissione

(14.6.2013)

 

 

1.                 
La Commissione è a conoscenza della metodica a
cui fanno riferimento le onorevoli parlamentari. Nell’ambito del Settimo
programma quadro per le attività di ricerca, sviluppo tecnologico e
dimostrazione (7º PQ, 2007-2013) sono stati dedicati specificamente alla
ricerca sulla distrofia muscolare di Duchenne circa 11 milioni di euro. Il
progetto SKIP-NMD[1] finanziato dal 7º PQ
sta infatti valutando l’impiego delle microRNA presenti nel sangue per
controllare la risposta agli interventi terapeutici nella distrofia muscolare
di Duchenne.

 

2.                 
Ylichron porterà sul mercato uno strumento diagnostico innovativo al fine
di valutare l’avanzamento della distrofia muscolare di Duchenne. Tali metodiche
non invasive, una volta convalidate, potrebbero rivelarsi di grande importanza
per monitorare il progredire della malattia e la risposta alla terapia negli
esperimenti clinici, nonché negli studi di osservazione in cui vengono
confrontati i trattamenti.

 

3.                 
La convalida di biomarcatori è essenziale per tradurre le scoperte in
diagnostica clinica e applicazioni di monitoraggio. In tal modo si potrebbe
contribuire anche a confrontare l’efficacia delle diverse terapie.

 

4.                 
La questione della convalida della metodica è stata affrontata nel 7º PQ e
potrebbe anche essere affrontata nell’ambito di “Orizzonte 2020”, il
programma di finanziamenti di prossima generazione per la ricerca e l’innovazione
(2014-2020).

 

5.                 
 Analogamente, si prevede inoltre
che l’impegno della Commissione a sostegno della ricerca sulle malattie rare
continuerà attraverso il programma “Orizzonte 2020”, nonché
attraverso un importante contributo finanziario per il conseguimento degli
obiettivi del Consorzio internazionale per la ricerca sulle malattie rare.